病痛挑战基金会ICF专注罕见病 2023-12-01 18:01 发表于北京

近几年，罕见病工作在中国开展越来越广泛，针对国内罕见病患者对境外有药境内无药、老药新用探索等有着强烈需求，同时又缺乏相关疾病信息获取，诊疗过程缺少援助通道。为此，由中国人口福利基金会罕见病关爱基金支持，北京病痛挑战公益基金会联合博鳌乐城维健罕见病临床医学中心发起的“创新为媒 共话罕病”——罕见病创新药械科普公益讲堂（2023年第四期）将于12月5日举办。

该活动将聚焦国内外罕见病领域创新医药相关政策，疾病诊疗进展，前沿医学、患者组织链接等话题，共同探讨推动中国罕见病工作的开展，更好地以创新型的服务模式为中国上千万的罕见病群体提供健康保障。

本期活动我们重点关注肢端肥大症。肢端肥大症是一种罕见且诊断困难的疾病，在95%以上的病例中，由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1 (IGF-1)的过度分泌，从而导致多系统疾病，其特征为躯体过度生长、多种共病、身体畸形和死亡率增加。在最新发布的《第二批罕见病名录》中，肢端肥大症位列第3个。目前，针对肢端肥大症的创新药在国家特许医疗政策下，可以在博鳌乐城国际医疗先行区实现患者可及。

在本次活动中，我们特别邀请到复旦大学附属华山医院内分泌科主任张朝云和江苏省人民医院内分泌科主任孙敏两位嘉宾进行主题分享，并同时邀请到国内专注肢端肥大症患者服务的垂体瘤GH病友会负责人，一同参与议题讨论，共话肢端肥大症国内病友群体未被满足的诊疗需求。

本次科普公益讲堂将于2023年12月5日19:00正式开讲，具体议程如下，欢迎扫码关注！